В Башкирии трем детям со СМА сделали укол «Золгенсма». Компания-производитель отобрала их для бесплатного лечения
В Башкирии три девочки со спинальной мышечной атрофией (СМА) получили инъекцию «Золгенсма». Все они прошли отбор на бесплатное лечение, который проводила швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG. Об этом «Таким делам» сообщила руководитель региональной общественной организации «Хантер-синдром» Элеонора Романова.
По словам Романовой, одна девочка получила препарат еще неделю назад, а две другие — 11 декабря. Она также добавила, что об этих детях стало известно в марте — апреле 2020 года. Тогда семьи девочек подали документы на участие в лотерее, говорит она. В августе стало известно, что один ребенок прошел отбор, а в сентябре — два других.
«Родители не верили, что смогут выиграть в лотерею. Я считаю, что это успех», — говорит она.
В целом ситуация со СМА в Башкирии «довольно благополучная», считает Романова. По ее словам, на данный момент два ребенка, которые участвовали в программе раннего доступа к лечению «Спинразой», продолжают получать препарат: после того как закончились первые шесть флаконов, лекарством их обеспечила республика.
Руководитель «Хантер-синдрома» также отметила, что в прошлом году организации удалось добиться того, чтобы республика выделила бюджетные средства на лечение «Спинразой» еще двоих детей. Недавно два флакона препарата получил еще один ребенок. Кроме того, семь детей участвуют в программе раннего доступа по препарату «Рисдиплам», сказала Романова.
В 2019 году в России зарегистрировали первый препарат для лечения СМА «Спинраза», а в ноябре 2020 — «Рисдиплам».
В июле фармкомпания Novartis подала документы на регистрацию «Золгенсма» в России. Это самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. В России, по данным фармкомпании на ноябрь, лечение препаратом «Золгенсма» получили 25 детей.