В Бурятии девочка со СМА, которой минздрав отказал в «Золгенсма», получила лекарство
В Улан-Удэ Адиса Гармаева со спинальной мышечной атрофией (СМА) получила препарат «Золгенсма», в котором девочке отказал региональный минздрав. Лекарство помог купить фонд «География добра». Об этом ее родители рассказали в инстаграме.
«Теперь нас ждет восстановление и реабилитация и счастливая новая жизнь, она будет полна новыми достижениями Адисы», — написали родители девочки. Они поблагодарили волонтеров, главу республики Алексея Цыденова и предпринимателя Владислава Свиблова.
В апреле консилиум «МНИЦ здоровья детей» Минздрава России отказал ребенку в препарате из-за отсутствия доказательной базы по эффективности и безопасности при тандемной терапии. На тот момент Адиса уже получила три укола «Спинразы».
«Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в РФ. В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение «Спинразой» и рисдипламом необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции.
В материале используются ссылки на публикации соцсетей Instagram и Facebook, а также упоминаются их названия. Эти веб-ресурсы принадлежат компании Meta Platforms Inc. — она признана в России экстремистской организацией и запрещена.