Шесть детей со СМА получили самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» через фонд «Круг добра»
Шесть детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) получили самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» за счет фонда «Круг добра». Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на пресс-службу Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей Минздрава России.
В медучреждении уточнили, что еще одному пациенту лекарство введут в сентябре.
Стоимость одной инъекции препаратом «Золгенсма» оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию лекарства в РФ. В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА: «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции.
3 февраля Минюст зарегистрировал фонд «Круг добра» для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. «Спинразу», «Золгенсма» и «Эврисди» включили в список лекарств от СМА, которые будет закупать фонд. 8 апреля «Круг добра» начал поставки лекарств для 914 детей со СМА. «Новая газета» писала, что за время своего существования фонд не закупил ни одной дозы «Золгенсма».
28 июня экспертный совет фонда начал прием заявок на незарегистрированный препарат для детей со СМА. 2 августа «Круг добра» решил закупить «Золгенсма» для шести таких пациентов. Фонд также планирует закупать десятки доз «Золгенсма» в год. 23 августа лекарство получил семимесячный мальчик со СМА из Москвы.