Перед тем как попасть в аптеки и больницы, лекарства проходят проверку на безопасность и эффективность. Тщательность этой проверки на практике может быть разной и зависит в том числе от работы надзорных органов, новизны лекарственного препарата и добросовестности компании-производителя.
Для проверки проводят клинические исследования — препарат испытывают на людях (после лабораторных исследований и испытаний на животных). Набирают некоторое количество желающих — сперва несколько десятков человек, потом сотен, потом тысяч. Распределяют их случайным образом по группам — это называется рандомизация. Одна группа будет получать исследуемый препарат, другая — стандартное лечение (чтобы сравнить эффект) или плацебо — препарат-пустышку (чтобы отличить результат лечения от результата самовнушения). При этом, кто что принимает, не знают ни врач, который препарат дает, ни пациент, — это называется двойное заслепление (чтобы отделить психотерапевтический эффект от лечебного). Получается двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование — одна из основ современной доказательной медицины.
Из этого описания ясно различие между лечением и клиническим исследованием. Цель лечения — помочь пациенту. Цель исследования — получить надежные данные о новом препарате. В лечении главное — интересы пациента. В исследовании — общества.
Тем не менее в России клинические исследования — медицинские эксперименты — стали для многих пациентов практически единственной возможностью получить адекватное лечение. Как так получилось?
Исследования в России
В Россию такие клинические исследования пришли после распада СССР, вместе со спонсировавшими их фармацевтическими компаниями. В Советском Союзе ни заслепление, ни рандомизация, ни плацебо-контроль не применялись, различие между исследованием и лечением вообще было достаточно условным.
В россии пациентов для исследования можно набрать в 10 раз быстрее, чем в США
С начала 1990-х число клинических исследований в России выросло многократно. Так, только в 2016 году Минздрав выдал разрешения на проведение 897исследований. Но в сравнении с другими регионами Россия все равно занимает по числу клинических исследований довольно скромную позицию — лидируют США и Западная Европа.
Стоимость проведения клинических исследований у нас, с учетом логистических издержек и неформальных платежей, оказывается не намного ниже, чем на Западе, а запутанные и часто меняющиеся регуляторные требования отталкивают компании. Однако важное преимущество России — возможность набрать пациентов-участников исследования до 10 раз быстрее, чем в тех же США.
Шанс выжить
«Я очень доволен, конечно, что я сюда попал, а то бы уже тю-тю» — так сказал мне пациент-участник клинического исследования, проходившего в крупном государственном медицинском учреждении. С ишемической болезнью сердца он был направлен на операцию. И врач после операции предложил участвовать в клиническом исследовании. Так это обычно и бывает.
Чаще всего пациенты соглашаются. Почему? Во многом из-за страха остаться один на один со своей болезнью. Лечение — длительный процесс: надо подобрать лекарства, отследить, как они действуют, поменять лекарства, снова отследить и т. д. Это особенно относится к сердечно-сосудистым заболеваниям — ведущей причине смертности в России. Такой процесс требует совместной работы пациента и врача и доверительных отношений между ними. Пациенты-участники клинических исследований в один голос говорят, что в нынешней системе бесплатной медицины это невозможно.
Возьмем поликлиники, которые должны брать на себя заботу о большинстве больных. Частая смена врачей, особенно терапевтов, их перегруженность, в том числе бумажной работой, и ограниченное время, которое они могут уделить пациенту, не позволяют выстроить отношения сотрудничества. Бывают ситуации, когда, приходя в поликлинику, пациент каждый раз видит нового врача.
попав в исследование, пациент рискует, но получает доступ к нормальному лечению
А врачи, занятые в клинических исследованиях, имеют возможность регулярно встречаться со своими пациентами и тщательно проверять их физическое состояние — этого требуют протоколы исследований. Врачи и их медицинские учреждения получают деньги за исследования и могут позволить себе роскошь разговаривать и выслушивать. По словам пациентов, такие врачи зачастую идут дальше — находят возможность провести дополнительные анализы, не предусмотренные протоколом исследования, дают советы по всевозможным вопросам здоровья.
С одной стороны, так формируется пул пациентов, всегда готовых принять участие в исследованиях, которые ведут конкретные врачи. С другой — формируются отношения, которые становятся, по словам одной пациентки, «спасательным кругом» для больного. Действительно, возможность позвонить врачу с вопросом, регулярный контроль состояния, просто эмоциональная поддержка и ощущение того, что ты «не брошен» — это и есть спасательный круг.
Сами врачи-исследователи заостряют внимание на другом — на доступе к передовому и часто дорогому лечению. Клинические исследования проводятся в хорошо оснащенных медицинских учреждениях, где работают врачи с высокой квалификацией. Более того, исследования приносят учреждениям дополнительные ресурсы, а врачам — возможность знакомиться с последними подходами к лечению и диагностике. И, конечно, в клинических исследованиях пациенты получают лекарства бесплатно.
Например, для пациентов с гепатитом С важнее всего доступ к лекарствам. Новые препараты прямого противовирусного действия эффективнее старого поколения интерфероновых лекарств, но высокая стоимость делает их недоступными. А в исследованиях — пожалуйста.
Исследования затыкают дыры в системе здравоохранения, но заменить эту систему они не могут
Да, есть и риски. В исследовании пациент может попасть в группу, где получит новое, не до конца изученное лекарство. А может — в группу принимающих плацебо. Но сейчас в длительных исследованиях чаще всего «пустышки» не используются — новый препарат сравнивается с уже существующим.
Кроме того, обычно во всех группах пациенты получают поддерживающую терапию. В теории предполагается, что эту терапию давно подобрал лечащий врач в поликлинике, но ввиду отсутствия такового на практике этим обычно занимаются врачи клинических исследований. В итоге участник исследования получает то, в чем отказывает ему государственная медицина, — нормальное лечение.
Всем не помогут
Правда ли, что пациенты, участвующие в клинических исследованиях, чувствуют себя лучше, чем не участвующие? Есть обзор, который отвечает на этот вопрос: скорее нет. Но Россия в нем не учтена — данных не было, да и сейчас нет.
Рискну предположить, что, если бы такой вопрос был задан применительно к России, ответ был бы другим: да. Потому что «стандартное лечение», с которым сравнивалось участие в клинических исследованиях в обзоре, у нас зачастую или отсутствует, или оказывается неадекватным. И пациенты, рвущиеся в клинические исследования, выбирают вполне разумную стратегию выживания. Даже несмотря на очевидные риски, которые нельзя просчитать наперед, — на то они и исследования.
Исследования затыкают дыры в системе здравоохранения, но заменить эту систему они не могут.
Прежде всего, мест в исследованиях не так много. Например, в клинические исследования, одобренные Минздравом в 2016 году, планируется набрать 67 385 участников (в 2015-м — 51 338). Из этих исследований большая часть посвящена онкологии. Чтобы лучше представить масштаб: в исследованиях по онкологии будут участвовать 4328 человек, а случаев онкологических заболеваний в России регистрируется около полумиллиона в год.
Кроме того, клинические исследования ограничены во времени — сегодня они есть, завтра нет. Они крайне неравномерно распределены по территории страны и концентрируются в крупных городах: Москве, Санкт-Петербурге, Новосибирске. А их терапевтическая польза во многом зависит от конкретных врачей, которые изо дня в день прикладывают усилия, чтобы превратить исследование в лечение, используя предоставленные им временные и материальные ресурсы.
Клинические исследования позволяют некоторым пациентам получить лечение, а некоторым врачам — прибавку к зарплате. Но не решают проблем системы здравоохранения, которая многим пациентам не оставляет выбора — участвовать в медицинских экспериментах или нет.
