Все 25 детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые начали лечение препаратом «Спинраза» до появления первых симптомов болезни, живы и не нуждаются в постоянной вентиляции легких. Об этом свидетельствуют данные исследования американской компании «Биоген».
Согласно результатам исследования, благодаря лечению пациенты продолжают сохранять и набирать новые двигательные навыки. 96% детей сейчас могут самостоятельно ходить с поддержкой. Помимо этого, все пациенты, которые сами начали передвигаться, сохраняют этот навык. Также в компании отметили, что лечение хорошо переносится детьми и ни один ребенок не вышел из исследования из-за побочных реакций на препарат.
«Пресимптоматическое лечение препаратом “Спинраза” способно сделать из детей даже с тяжелыми типами СМА практически здоровых! Именно поэтому скрининг новорожденных на СМА и срочная организация лечения — то, что должно стать реальностью в будущем!» — написала на странице в фейсбуке глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко о данных исследования.
Исследование компании «Биоген» длится больше четырех с половиной лет. В нем приняли участие 25 детей с генетически подтвержденным диагнозом СМА, которые получили первую дозу препарата «Спинраза» в возрасте до шести недель.
Спинальная мышечная атрофия — это неизлечимое заболевание, при котором у человека поврежден или вовсе отсутствует ген, отвечающий за работу двигательных нейронов. Болезнь приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В результате у человека сильно искривляется позвоночник, ему становится трудно дышать, он не может двигаться, при этом его интеллект полностью сохранен.
«Спинраза» — единственный зарегистрированный в России препарат, который помогает детям со СМА. Сейчас обеспечивать нуждающихся этим препаратом должны региональные власти, но из-за его высокой стоимости сделать это могут не все субъекты.
Руководители пациентских организаций и благотворительных фондов объяснили «Таким делам», почему необходимо перевести лекарственное обеспечение пациентов со СМА на федеральный уровень.