Два ребенка из России со спинальной мышечной атрофией (СМА) выиграли бесплатное лечение препаратом «Золгенсма». Об этом сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Один из счастливчиков — это Полина Е. из Башкирии, а вторая семья не присутствует в соцсетях и не планирует раскрывать, кто они и откуда (сбора [на лекарство] они не ведут)», — написала Ольга.
В конце 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата «Золгенсма». Она действует в странах, где продажи препарата не были одобрены. Раз в две недели независимая комиссия тянет жребий среди заявок, поданных врачами. Первый ребенок из России выиграл таким образом лечение в конце июля.
В апреле два ребенка со СМА получили «Золгенсма» впервые на территории России. В стране зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза», терапию им нужно продолжать всю жизнь. Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты. Для лечения генной терапией «Золгенсма» достаточно одной инъекции. Это самое дорогое лекарство в мире. Стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Подробнее о «Золгенсма» и других препаратах, которые используют при терапии СМА, рассказывали в материале ТД.