Самые важные тексты и срочные новости от «Таких дел» в моментальных уведомлениях
Подписаться

Ученые излечили генетическое заболевание печени у мышей, разделив надвое редактор CRISPR/Cas9

Ученые Высшей технологической школы Цюриха с помощью разделения геномного редактора CRISPR/Cas9 смогли исправить точечную мутацию в ДНК клеток печени у взрослых мышей, приводящую к развитию фенилкетонурии (недостаточности печеночного фермента. — Прим. ТД). В результате мыши вылечились. Итоги исследования опубликованы в Nature Medicine.

Редактор CRISPR/Cas9 уже неоднократно применялся для лечения наследственных заболеваний у животных, однако он эффективен только в активно делящихся клетках, а многие ткани и органы взрослого организма, в том числе печень, содержат преимущественно покоящиеся клетки.

Из-за точечных мутаций в клетках печени возникает недостаточность ферментов, лежащая в основе целой группы наследственных заболеваний. У людей с фенилкетонурией происходит поражение центральной нервной системы, которое приводит к ментальным нарушениям. Мыши, страдающие от недостатка ферментов печени, проявляют похожие симптомы, также их можно отличить по светлому окрасу.

Для редактирования клеток с ограниченным потенциалом деления при помощи CRISPR/Cas эффективнее использовать его вариант, например, CRISPR/dCas9, но такой составной белок сложно доставить в организм из-за его массивности. Ученые разделили этот редактор надвое, добавили к каждой части белок для последующего сращивания половинок, после чего отправили их в клетки печени по отдельности.

После доставки в печень части CRISPR/dCas9 срослись и показали достаточно высокую эффективность редактирования генома: через шесть недель концентрация фенилаланина в крови у взрослых мышей снизилась в 20 раз до физиологического значения менее 120 микромоль, у грызунов восстановился нормальный темный окрас.

Как заключают авторы исследования, такие формы редактора CRISPR хорошо подходят для исправления мутаций в клетках, находящихся в состоянии покоя. Предполагается, что в перспективе этот способ поможет эффективнее бороться с наследственными болезнями у взрослых людей.

Все новости
Новости
Загрузить ещё
Текст
0 из 0

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: