Что делать пациентам с редкими заболеваниями, если в России не зарегистрированы их лекарства?

28 февраля отмечается Всемирный день редких (орфанных) заболеваний. По данным профильных некоммерческих организаций, в России живут от одного до полутора миллионов человек с такими диагнозами. Некоторые болезни настолько редки, что в России нет зарегистрированных лекарств для их лечения или поддержания состояния пациентов. Заслуженный врач РФ, детский хирург, член комитета Совета Федерации по социальной политике Владимир Круглый рассказал «Таким делам», что должны сделать пациенты, чтобы получить разрешение на ввоз незарегистрированного препарата, через какие трудности они проходят и почему Минздрав не может помочь с финансированием.

Производство лекарственных препаратов

Фото: Антон Вергун/ТАСС

— Сколько пациентов в стране нуждаются в незарегистрированных на территории России препаратах?

— Статистики пациентов нет. Незарегистрированные в России лекарственные препараты — это действительно достаточно серьезная проблема, причем не только для больных с орфанными заболеваниями, в таких препаратах нуждаются разные категории пациентов.

Заслуженный врач РФ, детский хирург, член комитета Совета Федерации по социальной политике Владимир Круглый

Фото: из личного архива

Есть другая статистика. Ввоз незарегистрированных лекарственных препаратов разрешен законодательством в том случае, если консилиум врачей федерального лечебного учреждения назначит их пациенту по жизненным показаниям. Статистика этих разрешений существует: их бывает примерно полторы-две тысячи в год.

В списке запрашиваемых препаратов 52 наименования — в подавляющем большинстве это препараты для лечения онкологических заболеваний. Кстати, многие из них находятся в стадии регистрации. Однако в нашей стране этот процесс достаточно сложен и по времени занимает примерно полтора года.

— Как пациенту получить незарегистрированное лекарство? Опишите всю процедуру.

— Как я уже говорил, первый шаг — это решение врачебного консилиума федерального медицинского учреждения о том, что пациент действительно нуждается в препарате, не зарегистрированном в России, и других вариантов нет. Затем в Министерство здравоохранения РФ подается заявление, к которому прилагаются строго определенные законодательством документы. В частности, это документы, удостоверяющие личность, запрос от регионального министерства, департамента или комитета — в каждом регионе по-своему. В течение пяти дней Минздрав выдает разрешение на ввоз [препарата]. Это все определено законом и не является проблемой. Проблемой является то, что у нас такие препараты не оплачиваются.

— Государство совсем не покрывает расходы?

— Нет. Это либо дается на откуп благотворительному фонду, либо [оплачивается] по решению суда. Хотя в последние годы, особенно это касается орфанных заболеваний, ситуация улучшилась. В ряде регионов препараты оплачиваются за счет местного бюджета. Но тем не менее проблема остается.

— Разве Минздрав не должен помогать в таких случаях?

— Вначале мы очень много времени потратили на подготовку законопроекта по разрешению этой проблемы. Мы шли по пути оплаты медикаментов, которые назначаются людям по жизненным показаниям — чтобы они оплачивались из федерального бюджета. Но, к сожалению, получили отрицательное заключение [на проект закона]. Жесткая позиция Минздрава состоит в том, что на территории страны не должно быть оборота незарегистрированных препаратов. То есть, если мы оплачиваем даже часть медикаментов, все равно мы разрешаем оборот. А государство не может оплачивать те препараты, в качестве и безопасности которых не уверено.

— Но как тогда быть пациентам, которым все же выписали эти препараты? 

— Вот это как раз следующий вопрос, которым мы задались: как же облегчить ситуацию? На этот раз мы решили пойти не по пути оплаты препаратов, которые не зарегистрированы в России, а по пути упрощения системы регистрации.

Проблема возникла в 2010 году, когда законодатель ввел норму проведения локальных клинических испытаний, заботясь о качестве лекарственных препаратов. Объясню: есть препарат, который широко применяется во всем мире, он прошел соответствующие клинические испытания. Но, если компания-производитель захочет его зарегистрировать, она должна будет самостоятельно оплатить повторные клинические испытания на территории России. Многие фирмы на это не идут, потому что рынок небольшой, особенно это касается орфанных заболеваний. Компании не заинтересованы в таких тратах и сложностях, которые выстроены в нашем законодательстве.

Читайте также Болезни-сироты

Позднее для регистрации орфанных лекарств на территории России поправками в федеральный закон локальные клинические испытания были отменены. Количество таких лекарств существенно увеличилось, но этого, конечно, все равно недостаточно. Почему? Потому что есть еще одна норма. Во время регистрации специальная комиссия Росздравнадзора должна выехать на производственные площадки и оценить, насколько там соблюдаются все регламенты, а очень многие производства расположены не в одном, а в трех-четырех-пяти-десяти местах. Выезд комиссии тоже проводится за счет фирмы-производителя, что совершенно ей невыгодно. Ведь препарат может быть нужен всего для 200 человек. Механизм достаточно сложный, поэтому доступ орфанных препаратов на российский рынок, даже после отмены локальных испытаний, все равно неполный.

Если говорить о препаратах для лечения других заболеваний, то отмена локальных исследований в некоторых случаях тоже нужна. В частности, для препаратов, зарегистрированных в странах с выраженной регуляторикой. К примеру, для европейских: там есть специальные регламенты для регистрации, проводятся международные исследования, лекарственные средства показывают хороший результат. В том случае, если эти препараты не имеют аналогов, отмена повторных клинических испытаний существенно улучшит ситуацию. Это расширит количество зарегистрированных в нашей стране препаратов.

Понятно, что усложнение механизмов регистрации импортных лекарств — это поддержка отечественных производителей. Но если на другой чаше весов здоровье пациентов, то логика неправильная. Сейчас мы готовим соответствующий законопроект. Настрой у депутатов на поддержку этой ситуации есть. Я думаю, что скоро мы этот вопрос сумеем решить.

— Разрешение на ввоз незарегистрированных лекарств дается на всю жизнь или только на определенный срок?

— Разрешение дается на ввоз конкретной партии. Сколько запрашивается, столько и разрешается: запрашивается пять упаковок, значит, разрешение дается только на пять упаковок. Много не могут написать. Обычно пациент каждый год или два раза в год вынужден проходить этот консилиум и получать разрешение снова.

— Как развиваются события после того, как человек получил разрешение на ввоз препарата? Он самостоятельно занимается закупкой или с помощью посредников?

— Пациент или родитель больного ребенка может ввозить препараты самостоятельно — только в лечебных целях, а не с целью перепродажи, — но это очень сложно. Человек лично получает заключение консилиума, лично обращается в Минздрав и лично получает разрешение на ввоз. Он должен поехать за границу, получить там каким-то образом рецепт у местного врача, потому что без него препарат не продадут, а затем только купить его и перевезти в Россию. На таможне проблем не будет, если на руках есть все документы.

Второй вариант — дистрибьютор, то есть юридическое лицо. По моему опыту, ни один дистрибьютор не привезет вам препарат, пока не получит гарантийного письма на оплату. Есть еще один вариант — закупать препарат через благотворительный фонд.

С поддержкой региональных минздравов тоже все сложно. Они не всегда своевременно посылают запросы в федеральное министерство, либо максимально оттягивают время. В каждом регионе, конечно, по-разному. Все это достаточно сложно, а самое главное, против пациента.