Швейцарская компания «Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии.
Как сообщается на сайте компании, в случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА. Лекарство выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента.
«Рош» проводит клинические исследования рисдиплама совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и PTC Therapeutics. Препарат изучается в рамках масштабной программы клинических исследований по СМА, в которой участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию. На сегодня во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 человек.
В России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза». Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты. Минздрав России анонсировал в 2020 году начало доклинических испытаний отечественного препарата для лечения СМА.
По данным на начало февраля, трое детей со СМА скончались в 2020 году, не получив необходимого лечения.