Минздрав РФ анонсировал начало доклинических испытаний препарата для лечения СМА

В 2020 году должны начаться доклинические испытания российского препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте Минздрава РФ.

Кроме того, в России уже проводятся клинические испытания отечественных препаратов для лечения других редких (орфанных) заболеваний — наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера). В Минздраве отметили, что оба препарата показали высокую безопасность и эффективность во время испытаний на животных.

В 2019 году на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям из федерального бюджета было выделено 55,7 миллиарда рублей. В 2020 году сумма увеличилась до 61,8 миллиарда.

Читайте также «Ребенок будет болеть, болеть и в конце концов умрет». Почему семьи детей со СМА не могут найти общий язык с чиновниками

Точно неизвестно, сколько в России пациентов со СМА, так как нет официального государственного регистра. В реестре фонда «Семьи СМА», который помогает людям со СМА, зарегистрировано 900 пациентов. Минздрав запросил у властей регионов информацию о количестве человек с таким заболеванием.

20 февраля директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ Елена Байбарина заявила, что для покупки лекарств пациентам со СМА, которые уже начали лечение, необходимо более 230 миллионов рублей, но средств нет.

Препарат нусинерсен («Спинраза»), который способен остановить прогрессирование СМА, в России зарегистрировали в августе 2019 года. Но он до сих пор не дошел до многих нуждающихся детей. Только за ноябрь 2019 года умерли семеро тяжелобольных пациентов. В январе, по данным фонда «Семьи СМА», скончались еще трое пациентов.

В ближайшее время швейцарская компания «Рош» планирует подать заявку в Минздрав на регистрацию перорального препарата для лечения СМА. Эта же компания объявила о запуске в России программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА.