В России зарегистрировали препарат «Трансларна» (аталурен) — лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна, сообщили в фонде «МойМио». Информация о регистрации препарата есть в Государственном реестре лекарственных средств.
Там уточнили, что лекарство подходит 10—13% пациентов с миодистрофией Дюшенна.
«Препарат позволяет продолжить синтез необходимого белка, меняет течение заболевания и убирает приставку “фатальное”. Это не полное излечение, но шанс на жизнь, которого достоин каждый ребенок. Как и многие орфанные препараты, аталурен необходимо принимать пожизненно», — добавили в фонде.
До регистрации некоторым пациентам лекарство было доступно во время клинических испытаний, которые проводил производитель. Некоторые получали лечение в рамках государственных гарантий — закупку незарегистрированного препарата проводили за счет регионального бюджета.