Борьба за каждый вдох. Как россиян с муковисцидозом лишили оригиналов лекарств

В России все чаще пациентов с орфанными заболеваниями переводят с оригинальных лекарств на дженерики. «Такие дела» поговорили с людьми, живущими с муковисцидозом, о том, как замена жизненно важных препаратов отражается на здоровье и почему борьба за доступ к проверенным лекарствам превращается в борьбу за выживание.

В последние годы в России пациентов с орфанными заболеваниями часто переводят на дженерики — аналоги лекарств, которые по своему составу эквивалентны оригинальным препаратам, но, как правило, значительно дешевле. 

По словам директора по развитию аналитической компании RNC Pharma Николая Беспалова, дженерики стали чаще появляться на российском рынке во время пандемии коронавируса из-за нехватки оригинальных лекарств. «События 2022 года этот процесс простимулировали, частично из-за фармацевтических компаний, которые вывели с рынка свои оригинальные препараты», — говорит эксперт.

Минздрав настаивает, что дженерики и оригинальные препараты «имеют одинаковые физико-химические и биологические свойства» и «являются взаимозаменяемыми при условии соблюдения требований к производству, обеспечивающих надлежащее качество». Но пациенты считают, что фактически эффект от них может отличаться — вплоть до серьезных побочных реакций. 

Например, в ноябре 2024 года Минздрав решил закупить аналог «Трикафты», препарата от муковисцидоза, — аргентинский дженерик «Трилексу», который только что получил регистрацию в России. Пациенты жаловались на побочные эффекты «Трилексы» и требовали обеспечить их оригинальным препаратом, но в Минздраве им отвечали, что все происходит по закону. Проблемы с дженериками у пациентов с муковисцидозом продолжаются до сих пор, рассказали они «Таким делам».

«Это не жизнь»

Илья

Диагноз «муковисцидоз» мне поставили сразу после рождения. Но почти 20 лет меня лечили только базовыми курсами антибиотиков. В какой-то момент мне стало настолько плохо, что я буквально превратился в овощ. Меня срочно отвезли в больницу — стоял вопрос о пересадке легких. Меня откачали, и тогда я понял: надо бороться за лекарства.

Я пошел в суд. Потребовал, чтобы мне выдали жизненно необходимый препарат — «Трикафту». Суд я выиграл — мне назначили «Трикафту». Но пока шло разбирательство, я не мог ждать. Мне пришлось влезть в долги, брать кредиты, лишь бы купить препарат и выжить. Помимо этого мне еще неравнодушные люди собирали в соцсетях средства на лекарства. Сейчас месячный курс стоит 1,3 миллиона рублей.

Когда начал принимать «Трикафту», вернулся к жизни. Я встал на ноги, нашел работу, начал зарабатывать. Жизнь наладилась. Прошли основные симптомы, я стал дышать свободно, начал заниматься спортом. Я мог подниматься на пятый этаж без одышки. Раньше лежал в больницах по три-четыре раза в год, а с «Трикафтой» — всего один раз, и то профилактически. Я стал жить, а не просто существовать.

Но в феврале 2025 года пришел за очередным рецептом и услышал, что препарат задерживают. Сказали, что закупили «Трилексу». Две недели ждал, не знал, чем все закончится. К счастью, тогда все же выдали «Трикафту». Но 27 мая все изменилось. Мне выдали рецепт на «Трилексу». Я слышал, что многие от нее отказываются. Но выбора у меня не было: купить оригинал я не могу, а без препарата я просто не жилец. Мне пришлось согласиться.

И уже в первый день приема «Трилексы» пошли побочные эффекты. Мокроты стало гораздо больше, и в ней появилась кровь — впервые за несколько лет. Потом началась головная боль, появилась одышка. Я пью дженерик уже месяц. Кровь, слава богу, прошла.

Постоянные боли в животе, диарея, головные боли, слабость, одышка, которая не проходит. Раньше поднимался на пятый этаж без остановки — теперь ползу, делаю три паузы по пути, чтобы отдышаться. Сатурацияупала, я уже сбросил четыре килограмма, я потерял аппетит. Насморк и температура у меня теперь постоянно.

Столько лет поднимался, боролся, восстанавливался — и все перечеркнуто в один день, в один день мая. Я потерял работу. Просто не смог больше работать в таком состоянии.

Я вызвал врача, он зафиксировал побочные эффекты. Но в поликлинике мне отказались провести врачебную комиссию и официально зафиксировать эти побочные эффекты. Сейчас я добиваюсь признания побочек через Минздрав и прокуратуру. 

На днях снова выдали рецепт. И снова на «Трилексу». Я продолжаю ее пить. А что делать? У меня нет другого выхода. Пенсия по инвалидности — 30 тысяч рублей. Половина уходит на погашение кредитов, которые я взял, чтобы покупать «Трикафту», пока ждал решения суда. Сейчас хотя бы на юриста найти деньги.

Я не знаю, как жить с этими побочками. Это за гранью. Если бы препарат подошел, я бы молчал, терпел, принимал. Но он не подходит. И то, что происходит с моим телом сейчас, — это не жизнь. 

«Надежды почти не осталось»

Кирилл, отец 13-летнего Димы с муковисцидозом

Моему сыну Диме поставили диагноз «муковисцидоз» через несколько месяцев после рождения. Врачи тогда подробно объяснили, что это за болезнь, как с ней жить и как лечить. О таргетной терапии в то время почти никто не слышал. Нам просто выписали ферменты для пищеварения, антибиотики, ингаляции.

В сентябре 2022 года фонд «Круг добра» начал выдавать нам препарат «Оркамби». Улучшения были, но не такие кардинальные, как ожидалось: он стал меньше болеть, чуть меньше кашлять, лучше стала отходить мокрота из легких. Но я понял, что Диме нужно более сильное лекарство. Мы стали добиваться «Трикафты».

В апреле 2024 года случилось то, что казалось невозможным: нам удалось получить «Трикафту» через врачебную комиссию. И буквально через два-три месяца сын начал оживать. Улучшился аппетит, у него совсем пропала мокрота, он перестал кашлять, впервые свободно задышал нос. Впервые за все годы отоларинголог сказал, что носовые пазухи полностью прочистились. Он стал просто обычным здоровым мальчишкой. Для меня это было настоящее чудо. Я выдохнул впервые за много лет.

Но в ноябре 2024 года нас поставили перед фактом: больше «Трикафты» не будет. Вместо нее — дженерик «Трилекса», препарат, который по-настоящему не изучался. Я не смог принять это. Я написал официальный отказ от препарата.

Наш запас «Трикафты» закончился в феврале. И начался ад. Больше миллиона в месяц на лекарство — это неподъемная сумма. Поэтому мы вернулись к «Оркамби». Это хоть что-то, из двух зол меньшее. Мы просто живем в ожидании лучших времен. Это уже не жизнь, это выживание. Прошло четыре месяца с тех пор, как сын снова перешел на «Оркамби». Его состояние частично ухудшилось. Появилось больше мокроты, хрипы. Нужно делать больше ингаляций, физиотерапии, дыхательных упражнений.

Когда он принимал оригинальный препарат, в доме было ощущение подъема, надежды. Мы верили: можно жить, а не выживать. А теперь надежды почти не осталось. Все, что мы делаем сейчас, — это держимся. 

Сыну 13. Он пока не до конца осознает, что происходит с лекарствами, с заменами оригиналов на дженерики. Он знает, что нужно пить таблетки, делать ингаляции, соблюдать режим. Пока я стараюсь не грузить его. Все переживания, все тревоги я беру на себя. Потому что просто нет других вариантов в настоящий момент.

Борьба родителей детей с муковисцидозом — это нескончаемая война. Каждый раз новые вызовы, новые препараты, новые угрозы. Мы живем в режиме постоянной готовности к тому, что у наших детей снова отнимут что-то, от чего зависит их жизнь. Но я не опущу руки. Я собираюсь идти до конца — и в суд, и куда угодно. Я буду бороться за «Трикафту» и за жизнь сына.

«У меня нет почти половины легких. Я не могу рисковать»

Эльвира

С детства мне ставили диагноз «хронический бронхит». Первые 24 года моей жизни прошли под знаком бесконечных антибиотиков и постоянных пневмоний. Диагнозы сыпались один за другим: хронический бронхит, панкреатит, цистит, гайморит. В 24 года, после очередного легочного кровотечения, я попала к врачу, которая впервые поставила диагноз «муковисцидоз».

С тех пор прошло 16 лет. Сейчас мне 40 — и я, по сути, долгожитель с этим диагнозом. С 2009 года я боролась за возможность получить жизненно необходимое лекарство, но все, что я получала в ответ, — отказы. В итоге я брала кредиты, влезала в долги, чтобы купить «Трикафту», чтобы дышать.

В какой-то момент я дошла до отчаяния. Я писала в Минздрав и прокуратуру с просьбой назначить мне «Трикафту». Везде были отписки. А в Минздраве мне ответили, что лекарство не входит в список жизненно важных препаратов.

У меня поражено 40% легких. Бывают кровотечения. Диагноз поставлен слишком поздно, и таргетную терапию я начала тоже поздно. Мое состояние уже не откатить назад. Бронхи деформированы, легкие разрушены — восстановить их невозможно. Болезнь уже съела много, но лекарство не дает ей идти дальше.

И в марте 2025 года произошло то, что я называю своей личной победой. Врачебная комиссия впервые рекомендовала мне препарат с действующим веществом «Трикафты»: ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор. А в апреле городская врачебная комиссия подтвердила назначение именно оригинального препарата. Это означало, что наконец я смогу получать лекарство бесплатно.

Но в июне все снова рухнуло. Врач в поликлинике выписала мне рецепт. Но в аптеке мне ответили, что рецепта в системе нет. Я продолжила покупать «Трикафту» сама. Я не знаю, сколько мне хватит денег еще так жить. Все, что было, ушло. У меня была двухкомнатная квартира в Москве. Мы ее продали.

Я уже вступила в эту борьбу и не собираюсь отступать. Я направила обращения во всевозможные инстанции — в Росздравнадзор, Министерство здравоохранения, Следственный комитет, Генеральную прокуратуру. Примечательно, что в Росздравнадзоре мне ответили, что мне полагается именно «Трикафта». И вот на днях мне позвонили из поликлиники и сообщили, что мне выписали рецепт. Но не на «Трикафту» — на «Трилексу». Без предупреждения, без обсуждения, без согласия. Просто поставили запись о приеме в моем личном кабинете на «Госуслугах» — как будто я прошла телемедицинскую консультацию — и оформили рецепт на препарат, который я официально отказалась принимать.

Я не хочу принимать «Трилексу». Я написала официальный отказ. У меня и так нет почти половины легких. Я не могу рисковать. Я не могу позволить себе откат. Даже малейший. Я задыхаюсь. Иногда мне тяжело говорить. Иногда просто сижу, потому что не могу встать.

Терапия жизни

Появление таргетной терапии муковисцидоза, к которой относится «Трикафта», сильно улучшило жизнь людей с этим заболеванием, говорит «Таким делам» председатель пациентского сообщества Московской области «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина. «Это стало терапией жизни и надежды. Многие пациенты были сняты с листа ожидания на пересадку легких. Люди начали жить полноценно: работать, путешествовать», — утверждает она.

Даже в 2022 году поставки «Трикафты» шли стабильно, и пациенты надеялись, что смогут продолжать лечение, ожидая препарат нового поколения. Однако в 2024 году в России зарегистрировали аргентинский дженерик «Трилексу» — и пациенты стали жаловаться на его побочные эффекты. 

«Открытых отказов от “Трилексы” практически не было: родители видели, что у детей начинается обострение, и брали то, что есть», — говорит Алекина.

Сейчас многие пациенты рассказывают, что на дженерике ухудшилось самочувствие: появилась сильная усталость, тахикардия, начали выпадать волосы.

«У нас есть три подопечных, у которых препарат явно не работает. По рекомендации врачей их кладут в стационар, и там медики фиксируют побочные эффекты. Детей уже несколько раз снимали с “Трилексы” и снова возвращали на нее. Но даже при наличии протоколов консилиума ничего не удается добиться», — говорит Алекина и продолжает:

У фонда «Круг добра», который занимается закупкой инновационных и дорогостоящих лекарств для детей с редкими заболеваниями, нет механизма приобретения зарегистрированных в России препаратов по торговому наименованию, поясняет «Таким делам» представитель фонда Александр Колесниченко.

«Фонд — дополнительный к существующим госпрограммам механизм организации и финансирования помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями. Мы принимаем заявки регионов на обеспечение детей лекарствами по международному непатентованному наименованию (МНН) этих лекарств. После одобрения конкретной заявки экспертным советом фонда она передается для выбора поставщика в ходе процедуры госзакупок. На аукционы могут выйти поставщики всех зарегистрированных препаратов с соответствующим МНН», — говорит он. 

Так, например, одно и то же международное непатентованное наименование у препаратов для терапии муковисцидоза «Трилекса» и «Трикафта» или у препаратов для терапии спинальной мышечной атрофии «Спинраза» и «Лантесенс». 

На тот случай, когда у пациента возникают непереносимые побочные явления на конкретный препарат, есть процедура фиксации побочки, уведомления Росздравнадзора, назначения аналогичного препарата по торговому наименованию, говорит Колесниченко.

«Прохождение этой процедуры дает возможность назначить пациенту препарат по конкретному торговому наименованию. Но тогда, в соответствии с имеющимся законодательством и нормативно-правовыми актами, его должен закупать регион самостоятельно», — уточняет Колесниченко.

Медицинский юрист Анна Черняева называет нехватку финансирования в регионах одной из ключевых проблем в защите прав пациентов с орфанными заболеваниями. «Получается, жизнь и здоровье пациентов с редкими заболеваниями оказываются зависимыми от экономической ситуации в конкретном регионе, что противоречит принципу равенства прав и свобод независимо от места жительства», — говорит Черняева.

Она напоминает, что в случае ухудшения состояния из-за дженерика пациенты имеют право обратиться в суд. Если экспертиза установит связь между приемом лекарств и побочными эффектами, суд может обязать заменить препарат и назначить компенсацию.

• Теги:
• муковисцидоз
• обеспечение лекарствами