Китайские ученые вылечили тяжелое наследственное заболевание кожи редактированием генома
Китайские биотехнологи испытали на мышах технологию редактирования генома для лечения тяжелого наследственного заболевания кожи. Об этом сообщает журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.
По данным всемирной организации здравоохранения, дистрофический буллезный эпидермолиз (ДБЭ) — это тяжелая генетическая болезнь кожи, вызванная мутацией генов. У людей, страдающих этим заболеванием, внутренние слои кожи плохо связаны с внешними, в результате чего эпидермис начинает отслаиваться при малейшем механическом воздействии.
Команда китайских ученых разработала новую систему лечения на основе бактериального белка Cas9, который находит мутантный участок ДНК и вырезает его. После этого клетки запускают естественный механизм восстановления генетической программы организма.
В качестве модели человеческой болезни ученые провели эксперимент на мышах путем введения готового комплекса белков, действующих именно в зоне поврежденной ДНК. После лечения связь между внутренними и внешними слоями кожи у мышей увеличилась в два раза (с 30 до 60%). Биотехнологи также отметили, что уже готовый комплекс белков не синтезируется в живой клетке и снижает вероятность повреждения здоровых генов.
По словам биотехнологов, на сегодняшний день существует только симптоматическое лечение этого вида эпидермолиза, однако полностью он не излечим. Разработки радикального лечения ведутся по трем направлениям: протеиновая, клеточная и генная терапии. При этом ученые уверяют, что лечение на генном уровне — самое перспективное. Оно способно справиться с причиной болезни, мутацией гена Col7a1.
Ученые уверяют, что новая технология — это самый простой и вариативный способ генной терапии. С ее помощью можно лечить наследственную слепоту и ряд других тяжелых генетических болезней. Однако для проведения клинических испытаний биотехнологам необходимы дополнительные данные о долговременном воздействии лечения.
Еще больше важных новостей и хороших текстов от нас и наших коллег — в Telegram-канале «Таких дел». Подписывайтесь!