Китайские ученые впервые отредактировали геном в человеческих эмбрионах
Команда ученых из Китая скорректировала генетические мутации в клетках трех человеческих эмбрионов с помощью геномного редактора CRISPR, сообщает New Scientist. Это первый случай успешного использования редактора на жизнеспособных эмбрионах.
Ранее ученые из этических соображений проводили исследования на аномальных эмбрионах, которые не могут развиться в ребенка. Новое небольшое исследование показало, что геномный редактор действует также в жизнеспособных эмбрионах, причем намного эффективнее, чем в нежизнеспособных.
Команда ученых использовала шесть незрелых яйцеклеток, которые пожертвовали пациенты ЭКО. В яйцеклетки ввели сперматозоиды одного из двух доноров с наследственным генетическим заболеванием, а после попытались отредактировать геном с помощью CRISPR до того, как одноклеточные эмбрионы начали деление.
Первый донор имел мутацию G1376T, которая вызывала фавизм — наследственную гемолитическую анемию при употреблении конских бобов или вдыхании их пыльцы. В двух эмбрионах удалось полностью исправить мутировавший ген. В одном из них откорректировать ген удалось только частично.
Второй донор имел мутацию beta41-42, которая вызывает анемию Кули — заболевание крови, связанное с нарушением синтеза гемоглобина. В двух из четырех яйцеклеток геном не удалось отредактировать, в третьем мутация была исправлена частично, а в четвертую яйцеклетку компьютер внес дополнительную мутацию.
Несмотря на небольшой объем исследований, один из первых, кто начал использовать CRISPR, Фредерик Ланнер из Каролинского института в Швеции уже заявил, что по сравнению с предыдущими данными это выглядит более многообещающим.
Геномный редактор CRISPR/Cas9 считается главным научным прорывом 2015 года. Его авторами выступили американский ученый Фэн Чжан и его коллеги. Этот редактор фактически является программируемым био-компьютером, который редактирует ДНК только при исполнении некоторых условий, к примеру, присутствия особых дефектных белков в раковых клетках или сигнальных молекул препарата, которые вводятся в опухоль врачами.
В сентябре стало известно, что микробиологи из Университета Шэньчжэня запрограммировали геномный редактор CRISPR/Cas9 на разрушение раковых клеток в организме и успешно провели опыты на мышах. В ноябре разработка микробиологов по применению геномного редактора CRISPR/Cas9 для разрушения раковых клеток в организме впервые в мире была успешно применена на взрослом пациенте.