В США ученые разработали генную терапию, которая может остановить развитие БАС
Международная команда, возглавляемая исследователями из Калифорнийского университета в Сан-Диего, сообщила об успешном применении генной терапии, которая может остановить развитие бокового амиотрофического склероза (БАС). Ученые провели испытания на мышах, сообщает ТАСС. Результаты исследования опубликовали в журнале Nature Medicine.
«Сейчас нет более эффективных форм терапии, направленных на борьбу с БАС, чем те, что связаны с появлением мутаций в гене SOD1. В данном случае наш успех также означает и то, что наш метод доставки генной терапии в спинной мозг можно применять для борьбы с другими типами БАС и прочими нейродегенеративными болезнями», — прокомментировал один из авторов работы, профессор Калифорнийского университета в Сан-Диего Мартин Марсала.
По его словам, у 5-10% людей с БАС особая наследственная форма заболевания, развитие которой связано с мутациями в гене SOD1, отвечающем за выработку антиоксидантов и очистку клеток от химически агрессивных молекул. Повреждение одной из копий этого гена приводит к гибели моторных нейронов из-за накопления «мусора» внутри них — это ведет к развитию паралича и атрофии мышц.
Генетики пытались создать ретровирусы, которые бы удаляли поврежденную копию SOD1 и защищали бы человека и животных от развития БАС. Все испытания заканчивались неудачно, но Марсала и его коллеги решили проблему: они создали набор коротких РНК-молекул, которые подавляют работу мутантной версии SOD1. Еще они нашли точку в мягкой оболочке мозга. При введении вируса в этот регион нервной системы он быстро и равномерно распространялся по моторным нейронам в спинном и головном мозге — это показали предварительные опыты на здоровых мышах и приматах.
Чтобы проверить работоспособность терапии, ученые вырастили мышей с этой формой БАС и разделили на две группы. Первой партии ввели вирус до того, как появились первые симптомы болезни, а второй — уже после ее развития. Вирус защитил первую группу мышей от развития болезни и остановил разрушение еще не погибших моторных нейронов. Ученые не зафиксировали негативных побочных эффектов от генной терапии.
Грызуны из контрольной группы умерли примерно через 300 дней с начала эксперимента от остановки дыхания. Мыши, получившие генную терапию, прожили больше 460 дней и не испытывали проблем со здоровьем до конца эксперимента. сейчас ученые хотят проверить терапию на обезьянах и крупных млекопитающих, чтобы оценить безопасность метода для человека.
БАС — редкое прогрессирующее заболевание, при котором происходит постепенная гибель двигательных нейронов, что ведет к атрофии мышц. Человек постепенно теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать, при этом оставаясь в сознании. В мире не существует признанного эффективного лекарства от БАС. Одним из самых известных людей с БАС был ученый Стивен Хокинг.