Фонд «Семьи СМА»: в России 18 детей получили лечение препаратом «Золгенсма». Это самое дорогое лекарство в мире
23 июля в Москве мурманскому мальчику со СМА Мише Жукову поставили укол препарата «Золгенсма», сообщили его родители во «ВКонтакте». Руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко сообщила, что в России уже 18 детей получили лечение этим лекарством.
Германенко рассказала, что из 18 детей, которые получили «Золгенсма», — двое стали участниками клинических исследований, а 16 самостоятельно собрали деньги на лечение с помощью благотворительных сборов. Раньше пациенты были вынуждены получать терапию заграницей, но из-за закрытия границ и начала пандемии — 11 детям поставили укол в России. Еще несколько пациентов готовятся получить препарат в ближайшее время.
«Омрачает радость то, что пока все российские дети получили лечение только за счет безумной поддержки добрых людей и благотворителей, собравших для каждого из них по 150 с лишним миллионов рублей. Омрачает только потому, что очень хочется, чтобы все же лечение не было доброй волей людей, а задачей государства, которое бы приходило на помощь самым уязвимым своим гражданам», — прокомментировала Ольга.
Германенко также отметила, что Миша Жуков и девочка Милана, которая тоже недавно получила лечение препаратом «Золгенсма», раньше лечились «Спинразой». Она сказала, что пока нет никаких научных данных о возможности комбинированного лечения. Поэтому, по словам Ольги, «любой такой “переход” — это путь в неизвестность, на “страх и риск” идущего и его доктора, который решается попробовать комбинацию препаратов или их замену».
«Появление таких данных сможет дать опору для принятия решений как врачам, так и больше понимания семьям пациентов о возможностях лечения», — заключила Германенко.
Генную терапию «Золгенсма» в 2019 году представила американская компания «Авексис». Это самый дорогой препарат в мире. Стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. 22 июля фармкомпания Novartis подала в Минздрав РФ досье на регистрацию «Золгенсма».
Первое лекарство «Спинраза» для пациентов со СМА в России было зарегистрировано в 2019 году, но оно доходит до российских пациентов с трудом. «Такие дела» разбирались в том, какие пути лечения есть у детей со СМА и почему родители взяли дело в свои руки.
В материале используются ссылки на публикации соцсетей Instagram и Facebook, а также упоминаются их названия. Эти веб-ресурсы принадлежат компании Meta Platforms Inc. — она признана в России экстремистской организацией и запрещена.