В России зарегистрировали препарат для терапии муковисцидоза. Он корректирует генетическую причину заболевания
В России зарегистрировали препарат «Оркамби» для терапии муковисцидоза. Об этом сообщила помощник председателя правления благотворительного фонда «Острова» Юлия Зайцева. Информация о регистрации препарата есть в государственном реестре лекарственных средств.
По данным «Русфонда», препарат используют для коррекции генетических причин муковисцидоза. Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова объяснила, как работает лекарство.
«[Препарат] дорназа альфа, которую до сих пор используют в России, просто разжижает мокроту в легких. А “Оркамби” — это революционный препарат, который вмешивается в работу гена и заставляет работать слизистые оболочки. Мы очень надеемся, что это только начало — и не только “Оркамби”, но и другие препараты Vertex станут доступны в нашей стране», — сказала она.
Муковисцидоз неизлечим, но, если пациент постоянно принимает таргетные препараты, его состояние улучшается, сказала глава Ростовской региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом Вера Толпинская.
«Увеличивается объем легких, белок начинает проходить дальше, через мембрану, болезнь протекает гораздо легче», — объяснила Толпинская.
«Оркамби» подходит примерно 30—35% пациентов с муковисцидозом, отметили в «Русфонде».
Проблемы с препаратами у пациентов с муковисцидозом начались еще в конце 2019 года, когда в России начали пропадать импортные оригинальные лекарства. Вместо них на рынке оказались отечественные дженерики, на которые жалуются представители профильных пациентских организаций.
Сейчас у пациентов с муковисцидозом нет основных препаратов — внутривенных и ингаляционных антибиотиков. Эксперты рассказали «Таким делам», с какими еще проблемами из-за дефицита лекарств сталкиваются пациенты с различными заболеваниями.
Обновлено в 21:53. Юлия Зайцева прокомментировала «Таким делам» новость о регистрации «Оркамби» в России.
«Если препарат зарегистрировали, это не значит, что все его побежали получать. Он должен включиться в клинические рекомендации, стандарты, войти в список ЖНВЛП. Только тогда мы можем четко говорить и надеяться, что его получат нуждающиеся пациенты», — сказала она.
Зайцева рассказала, что регистрация «Оркамби» в России шла с 2012 года, до этого пациенты собирали документы, чтобы получить препарат как незарегистрированный. Тогда цена лечения превышала 20 миллионов в год на пациента, лекарство надо принимать пожизненно.
«Любой препарат таргетной терапии специально разработан под определенную мутацию. Этот препарат разработан под пациентов, у которых две генетические мутации 508del. Согласно регистру пациентов с муковисцидозом от 2017 года, такую мутацию имеют 31% детей и 23% взрослых пациентов», — сказала Юлия.
В материале используются ссылки на публикации соцсетей Instagram и Facebook, а также упоминаются их названия. Эти веб-ресурсы принадлежат компании Meta Platforms Inc. — она признана в России экстремистской организацией и запрещена.