Фонд «Круг добра» будет помогать детям с болезнью Помпе
Экспертный совет «Круга добра» включил болезнь Помпе в перечень заболеваний, с которыми будет работать фонд. Об этом сообщается на сайте организации. В список лекарств для закупки предложили внести «Майозайм».
Болезнь Помпе — это редкое наследственное заболевание, связанное с повреждением мышечных и нервных клеток во всем организме. Лечение может улучшить качество жизни пациентов, но не способно изменить течение болезни. Важно как можно раньше начать терапию. По данным Всероссийского общества орфанных болезней, на 2019 год в России было зарегистрировано 36 человек с болезнью Помпе.
Единственный вариант лечения на сегодня — применение препарата «Майозайм», одного из самых дорогих лекарств в мире. Годовой курс стоит от 100 до 300 тысяч долларов в зависимости от возраста и веса пациента. C 2013 года лекарство зарегистрировано в России.
5 февраля экспертный совет «Круга добра» решил помогать детям со спинальной мышечной атрофией. Для этого диагноз у них должен быть подтвержден генетическим анализом, должны быть медицинские показания и отсутствовать противопоказания для получения лекарств. В перечень препаратов, которые будет закупать организация, включили «Спинразу», «Эврисди» (рисдиплам) и «Золгенсма».
Федеральный фонд «Круг добра» для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями Минюст официально зарегистрировал 3 февраля. Фонд финансируется за счет повышения ставки НДФЛ для тех людей, чей доход превышает 5 миллионов рублей в год.
Правительство уже направило в «Круг добра» первые 10 миллиардов рублей на закупку лекарств. Всего на 2021 год в бюджете предусмотрено 60 миллиардов рублей для помощи тяжелобольным детям.