«Начался откат, стала падать голова». Жительница Башкирии сообщила, что ее дочь со СМА перестала получать рисдиплам от «Круга добра»
В Башкирии 12-летняя девочка со спинальной мышечной атрофией (СМА) с 4 февраля не получает рисдиплам, который ей раньше выдавал фонд «Круг добра». Об этом «Таким делам» рассказала жительница Мелеуза Мария Дремина. По ее словам, из-за перерыва в терапии состояние дочери стало ухудшаться.
Мария отметила, что с декабря 2020 года девочка принимала рисдиплам, который бесплатно выдавала по программе раннего доступа компания Roche («Рош»). С августа 2021 года препарат предоставлял фонд «Круг добра».
«В январе, когда у нас заканчивалась очередная партия препарата, я обратилась в поликлинику, чтобы напомнить о необходимости выдать еще флаконы, — сообщила Дремина. — Но мне ответили, что рисдиплама нет, почему — не объяснили. Дочь не получает терапию уже 12 дней. У нее начались откаты. На девятый день я заметила, что у дочери стала падать голова, хотя раньше она могла держать ее ровно. Дочь сильнее устает, слабеют руки».
Как рассказал «Таким делам» координатор благотворительного фонда «Семьи СМА» Никита Мельников, в инструкции к рисдипламу указано, что перерыв в терапии недопустим, так как может произойти регресс: «Такая терапия длительная, и она не должна прерываться. С подобной ситуацией столкнулась другая семья из Башкирии, только перерыв в терапии был еще больше. Но после переговоров с “Кругом добра” небольшое количество рисдиплама ей все-таки передали. Ведь где-то он нашелся. Не совсем правильно, если препарат просто потерялся, потому что произошел сбой в логистике».
«Такие дела» направили запрос в фонд «Круг добра». На момент публикации новости редакция не получила ответ.
В декабре 2021 года правительство России включило препарат рисдиплам для лечения СМА в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Лекарство зарегистрировали в стране в ноябре 2020 года под торговым наименованием «Эврисди».
Первую коммерческую партию рисдиплама ввезли в Россию 18 февраля 2021 года. 31 марта препарат ввели в гражданский оборот. Рисдиплам одобрен для лечения СМА всех типов у взрослых и детей с двух месяцев.
Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.