Самые важные тексты от «Таких дел» в моментальных уведомлениях
Подписаться

«Надеемся, что это недоразумение». «Круг добра» решил не покупать препарат «Золгенсма» детям старше двух лет

Фонд «Круг добра» изменил критерии препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 килограмма. Об этом сообщается на сайте фонда.

Такое решение в благотворительной организации объяснили тем, что в инструкции к «Золгенсма» указано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 килограмма ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены». Компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет, сообщили в «Круге добра».

«Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой доход выше 5 миллионов рублей, — заявил председатель правления “Круга добра” Александр Ткаченко. — Фонд не может приобретать за счет этих людей препарат в случаях, где еще нет клинически доказанных данных об эффективности и безопасности этого препарата».

Читайте также Спасение нецелесообразно: как Москва отказывает в лекарствах взрослым со СМА

По словам руководителя фонда «Люди-маяки» Лилии Цыганковой, это решение «Круга добра» компрометирует решения врачей, которые на трехсторонних консилиумах одобряли лечение препаратом «Золгенсма» для детей старше двух лет.

«Мы с тревогой восприняли эту новость и очень надеемся, что это какое-то недоразумение. На наших глазах разыгрывается очередная трагедия. Сегодня-завтра должен был прилететь “Золгенсма” для девочки из Подмосковья, которая очень долго боролась за это лекарство. 10 мая ее ждали на госпитализацию [для введения препарата]. Но ребенку сейчас два года и четыре месяца, поэтому “Круг добра” заявку не одобрил, лекарство не прилетело. И это не единичный случай», — сообщила Цыганкова «Таким делам».

Она отметила, что терапия препаратом «Золгенсма» одинаково эффективна для детей младше и старше двух лет: «У нас был мальчик, которому было больше двух лет, он принимал рисдиплам и просто лежал в кровати. После того как с помощью пожертвований ему собрали деньги на “Золгенсма”, появились кардинальные улучшения: сейчас он самостоятельно сидит, ему сняли трахеостому. Сейчас у таких детей забрали надежду. Получается, что судьбу решает календарь».

В феврале 2021 года фонд «Круг добра» утвердил список лекарств, которые будут закупать для детей со СМА, среди них также был «Золгенсма».

До этого в России было зарегистрировано два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию лекарства в России. Сейчас «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции составляет от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.

В Европе «Золгенсма» был условно одобрен в мае 2020 года. Такое решение приняла Европейская комиссия, одобрение распространилось на терапию детей со СМА I типа или с подтвержденным СМА с наличием не более трех копий гена SMN2. Тогда же получать лечение было разрешено младенцам и маленьким детям весом до 21 килограмма.

Все новости

Новости

Текст
0 из 0

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: