Самые важные тексты от «Таких дел» в моментальных уведомлениях
Подписаться
Заметка

«Тяжелый препарат и тяжелая болезнь». Российские власти скорректировали рекомендации врачам после смерти ребенка, получившего укол «Золгенсма»

Этой осенью Росздравнадзор опубликовал рекомендации врачам о безопасном применении «Золгенсма» — одного из самых дорогих лекарств в мире. Единственного укола достаточно для того, чтобы вылечить спинальную мышечную атрофию. В то же время за три года использования препарата после укола умерли уже двое детей.

Маленький пациент со СМА
Фото: Sebastian Gollnow/ dpa / TASS

В 2022 году в России и Казахстане умерли двое маленьких детей, получивших укол «Золгенсма». Спустя месяц после гибели второго пациента Росздравнадзор разослал врачам письмо швейцарской компании Novartis, производителя «Золгенсма», где говорилось, что в обоих случаях причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, а дети погибли через шесть-семь недель после введения препарата. О погибших ничего не сообщается, кроме того, что одному из них было четыре месяца, другому — чуть больше двух лет. Девочке из Казахстана укол был сделан в марте 2021 года, ребенок умер в мае того же года, рассказывала внештатный детский невролог министерства здравоохранения республики Алтыншаш Джаксыбаева.

Читайте также «Я не болею, я просто не умею ходить»

После этих смертей Novartis разослала в европейские и американские СМИ сообщения, где говорилось, что это первые два случая гибели детей после введения препарата. 

«С точки зрения безопасности пациентов это клинически важная информация, но мы твердо верим, что польза от препарата “Золгенсма” превышает риски. На сегодняшний день он использовался для лечения более 2,3 тысячи пациентов во всем мире», — говорилось в письме производителя. Кроме того, компания сообщала, что возраст одного из погибших пациентов превышал рекомендуемый в США, где «Золгенсма» применяется только для детей младше двух лет.

Сейчас Novartis обновляет инструкцию по применению препарата и рекомендует врачам дополнительно мониторить состояние печени пациентов в течение трех месяцев после введения лекарства. В разосланных врачам документах приводятся детальные рекомендации о том, что нужно делать до введения «Золгенсма» и после, чтобы избежать опасных осложнений.  

Росздравнадзор в августе 2022 года, после гибели российского ребенка, начал свою проверку. На момент публикации ведомство не ответило на запрос «Таких дел».

Резонанс от смерти ребенка после укола «Золгенсма» необоснован, считает глава фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин. 

«Причинно-следственная связь между уколом “Золгенсма” и смертью младенца не установлена. Точно сказать, что произошло с этим малышом, мы не можем. Это называется “нежелательное явление”»

«За год на “Рисдипламе” умерло четыре ребенка, но об этом никто не говорит. На химиотерапии при онкологических заболеваниях умирает 20—30%, что ж теперь, не лечить?» — рассуждает Курмышкин.

По его словам, изменений в применении препарата после новостей о смерти детей не произошло.

«Укол препарата — это пересадка гена при помощи вируса. Такая же пересадка, как при прививке от COVID-19. “Золгенсма” в 85% случаев работает хорошо, а в 15% пересадка не удается, так же как иногда не удается пересадка почек. Никаких поводов для их дискредитации нет», — говорит глава фонда. 

Читайте также «Выживай как хочешь»: почему в России не лечат взрослых со СМА

Проблема с «Золгенсма» в том, что препарат необоснованно дорогой, уверен Курмышкин. 

«Отсюда и шумиха. Это хороший препарат, но его цена взята с потолка. Производители говорят, что это из-за стоимости исследований, но никакие исследования не могут оправдать эту стоимость», — считает он. 

В октябре в России завершилась разработка прототипа отечественного аналога «Золгенсма», но клинические исследования препарата пока не начались. Его стоимость для пациентов будет в десятки раз ниже швейцарского, заявляла глава Федерального медико-биологического агентства Вероника Скворцова. 

«Еще два года назад мы писали Путину письмо с просьбой разработать свой препарат. Если бы тогда мы начали разработку отечественного аналога, сейчас у нас уже было бы свое дешевое лекарство», — сетует Курмышкин.  

Фонд «Круг добра» обеспечивает детей со СМА одним из трех препаратов — «Золгенсма», «Спинраза» и «Рисдиплам», лекарство подбирается по назначению врачей, рассказал «Таким делам» пресс-секретарь фонда Александр Колесниченко. 

«Тяжелая болезнь, тяжелый препарат, имеющий не только преимущества, но и ограничения и противопоказания. В каждом конкретном случае их оценивают врачи»

«Фонд продолжает регулярно получать и удовлетворять заявки на обеспечение препаратом “Золгенсма”. У нас уже 96 одобренных заявок с прошлого августа, когда был заключен договор с Novartis, и мы ничего не отменяли», — объясняет Колесниченко.

По его словам, из этих 96 заявок 19 детям врачи одобрили смену терапии на «Золгенсма». Специалисты учитывают все обстоятельства при назначении этого препарата, поэтому и прописывают его не всем пациентам со СМА.

Каждый год в России рождается около 200 детей со СМА. При спинальной мышечной атрофии у человека с возрастом перестают работать мышцы, пациент сначала прекращает двигаться, потом жевать, глотать — и в итоге дышать. До декабря 2016 года лекарства от СМА не существовало. Впервые лечение разработали и зарегистрировали в США — это был препарат «Спинраза». В мае 2019-го там же зарегистрировали еще одно лекарство — «Золгенсма». Оно считается самым дорогим в мире — цена одного укола, которого достаточно для полного излечения, достигает 2,1 миллиона долларов. Другие существующие лекарства от СМА — «Рисдиплам» и «Спинразу» — пациентам необходимо принимать всю жизнь.

Сейчас финансирование лечения СМА в России положено только детям. Взрослые люди с этим заболеванием не получают лекарство за счет бюджета и могут рассчитывать только на помощь фондов. 

Спасибо, что дочитали до конца!

Каждый день мы пишем о самых важных проблемах в нашей стране. Мы уверены, что их можно преодолеть, только рассказывая о том, что происходит на самом деле. Поэтому мы посылаем корреспондентов в командировки, публикуем репортажи и интервью, фотоистории и экспертные мнения. Мы собираем деньги для множества фондов — и не берем из них никакого процента на свою работу.

Но сами «Такие дела» существуют благодаря пожертвованиям. И мы просим вас оформить ежемесячное пожертвование в поддержку проекта. Любая помощь, особенно если она регулярная, помогает нам работать. Пятьдесят, сто, пятьсот рублей — это наша возможность планировать работу.

Пожалуйста, подпишитесь на любое пожертвование в нашу пользу. Спасибо.

Помочь нам

Публикации по теме

Загрузить ещё

Материалы партнёров

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: