Германские ученые успешно пересадили ребенку с буллезным эпидермолизом выращенную в пробирке кожу
Генетики и биологи из университета Рура в Германии при помощи трансгенных стволовых клеток смогли добиться регенерации всего эпидермиса семилетнего мальчика, страдающего тяжелой формой буллезного эпидермолиза, сообщает РИА «Новости». Итоги работы опубликованы в журнале Nature.
Семилетний пациент одной из клиник немецкого города Бохум страдал от пограничного буллезного эпидермолиза – одной из самых тяжелых форм этого генетического заболевания. Из-за бактериальных инфекций мальчик потерял порядка 60% кожного покрова.
Буллезный эпидермолиз возникает из-за мутаций в генах LAMB3 или LAMA3 и некоторых других – эти гены отвечают за сцепление клеток кожи друг с другом. В результате кожа не выдерживает малейших прикосновений, покрывается волдырями и ссадинами.
Чтобы помочь семилетнему пациенту, Тобиас Хирш (Tobias Hirsch) и его коллеги из университета Рура создали методику выращивания полноценной кожи в пробирке. Для этого они взяли из нижних слоев здоровой кожи мальчика стволовые клетки, ДНК которых, по словам ученых, можно легко редактировать перед их размножением.
Ученые ликвидировали опечатки в гене LAMB3 и заменили его на правильную копию этого гена. После этого ученые размножили клетки в пробирке, «превратили» их в различные типы клеток кожи и засеяли ими особый шаблон, имитирующий структуру человеческой кожной ткани.
Вырастив квадратный метр такой кожи, исследователи за три операции пересадили ее мальчику, фактически обернув пораженные участки новым эпидермисом и заменив таким образом около 80% покровов.
Через год кожа полностью прижилась, а в феврале юный пациент покинул клинику и вернулся к полноценной жизни. Сейчас ребенок здоров, но ученые продолжают наблюдать за его состоянием: пока неизвестно, как пересадка повлияет на риск развития рака кожи и могут ли новые клетки уступить место старым, с мутантной версией гена.
Буллезный эпидермолиз — редкое неизлечимое генетическое заболевание (один случай на 50–100 тысяч новорожденных). Из-за того что кожа детей с буллезным эпидермолизом не выдерживает прикосновений, их называют «детьми-бабочками».
В России таким детям помогает фонд «Дети-бабочки». В фонде сейчас зарегистрировано более 300 детей-бабочек со всей России.
Лекарства для больных стоят очень дорого — каждый месяц приходится тратить не менее 50 тысяч рублей. В 2016 году фонд сумел направить 125 детям с буллезным эпидермолизом жизненно необходимые им перевязочные материалы, средства ухода и специальное белковое питание на общую сумму более 15 миллионов рублей.
«Такие дела» неоднократно писали о жизни детей-бабочек и их родителей.