В России создали фонд «Круг добра» для помощи детям с редкими заболеваниями. Чего ждут от новой организации?

Ирина Мясникова

председатель «Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний»

Читайте также Почему нельзя просто повысить налоги «богатым», чтобы обеспечить лекарствами людей с редкими заболеваниями?

Создание фонда — огромный шаг вперед в помощи пациентам с редкими заболеваниями. До этого не было почти никаких надежд для таких людей. Этот вопрос крайне сложный не только в России, но и во всем мире. Потому что из 7 тысяч редких заболеваний, только менее чем для 400 есть хоть какое-то лечение.

Фармкомпании не стремятся разрабатывать препараты для лечения таких пациентов, потому что стоимость их разработки сопоставима с обычным лекарством. В случае массового заболевания фармкомпания получит прибыль, а в случае редкого — вряд ли. Поэтому стоимость лечения такая огромная. Никакой семье, никакому фонду в одиночку это не потянуть.

Поскольку фонд задействует государственные средства, мы очень надеемся, что люди с редкими, тяжелыми, жизнеугрожающими заболеваниями получат больше помощи.

Снежана Митина

президент «Общества инвалидов, страдающих синдромом Хантера, другими формами мукополисахаридоза и иными редкими генетическими заболеваниями»

В Америке понятие «орфанные заболевания» появилось еще в 1986 году, а в России — только в 2012-м. После этого был составлен список 24 редких заболеваний и началось федеральное финансирование только части из них.

В этом большая заслуга пациентских организаций, которые работают в рамках общественного совета по защите прав пациентов при Минздраве в Росздравнадзоре.

Дети и взрослые с I, II и VI типом мукополисахаридоза получают терапию за счет федерального бюджета. Для IV типа лекарство — Vimizim — было зарегистрировано значительно позже, поэтому не вошло в закупки. Для регионов приобрести препараты для таких пациентов не всегда по силам, хотя в России с этим диагнозом всего 30 человек. Например, если в регионе живут брат и сестра с мукополисахаридозом — а это вполне вероятно, потому что заболевание генетическое, — то в субъекте «проседает» бюджет. В этом случае появление фонда с государственной поддержкой — это лучшее, что можно было придумать.

Если региональные бюджеты смогут выдохнуть в обеспечении лекарствами детей с орфанными заболеваниями, то со временем мы придем к тому, что в списки на получение терапии войдут дети с другими болезнями.

Нам предстоит колоссальная работа. И меня очень радует, что в фонде нет людей, которым я не доверяю или в которых бы сомневалась.

Денис Беляков

исполнительный директор «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям»

Решение создать такой фонд — правильное. В первичную группу будет включено порядка 20 заболеваний. В первую очередь пациентов будут обеспечивать лекарствами, в том числе, как заверяют [власти], незарегистрированными. Это то, что раньше не входило ни в одну федеральную программу по орфанным заболеваниям. Во вторую очередь, насколько я знаю, планируются закупки медицинских изделий для таких пациентов. Скорее всего, это случится в середине 2021 года.

Мы абсолютно четко понимаем, что не все пациенты войдут в зону ответственности новой организации. Не думаю, что она будет гибкой в своей деятельности. Возможно, будут лимиты по финансированию. Поэтому создание фонда с государственной поддержкой ни в коем случае не должно отразиться на деятельности крупных фондов, которые работают много лет и делают это весьма эффективно. Сборы пожертвований у них не должны уменьшаться.

Ксения Раппопорт

попечитель благотворительного фонда «Дети-бабочки»

Создание специального фонда помощи детям с редкими заболеваниями — безусловно важное событие, имеющее большое общественное значение. Инициатива президента России о направлении средств в социальный сектор, в частности, на лечение и помощь детям с такими диагнозами, более чем актуальна. Она позволит существенно увеличить количество и качество оказываемой помощи нуждающимся пациентам и привлечь дополнительное внимание общества к их проблемам.