Самые важные тексты и срочные новости от «Таких дел» в моментальных уведомлениях
Подписаться

Компания «Биокад» завершила ранний этап разработки генотерапевтического российского препарата от СМА

Российская биотехнологическая компания «Биокад» завершила этап ранней разработки препарата ANB-4 для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом «Таким делам» рассказали в пресс-службе компании.

Препарат разрабатывали с 2018 года. Первый прототип создали в середине 2019 года, в дальнейшем он совершенствовался. Доклинические исследования и получение разрешения на первую фазу клинических исследований запланированы на октябрь — декабрь.

Испытания планируют проводить среди детей со СМА первого типа в возрасте до шести месяцев. В «Биокаде» пояснили, что за этот период, как правило, не успевают произойти изменения в организме, которые приводят к инвалидности.

ANB-4 относится к препаратам генной терапии и, как считают ученые, может обеспечить многолетний или пожизненный эффект. По словам руководителя команды ранней разработки препарата ANB-4 Дмитрия Мадеры, лекарство доставляет в клетки пациентов трансген, кодирующий белок SMN, с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. В итоге отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном.

По прогнозам, первый отечественный инновационный препарат для лечения СМА обеспечит терапией больше нуждающихся в нем пациентов, так как может стать доступнее существующих аналогов.

Ежегодно в России выявляют 300 пациентов со СМА, у 180 из них диагностируют первый тип заболевания. Половина детей со СМА первого типа не доживает до 10 месяцев, еще 25% умирают в возрасте до 13,6 месяца.

Сейчас в Европе и США одобрен только один генотерапевтический препарат от СМА — «Золгенсма» швейцарской компании Novartis. Это самое дорогое лекарство в мире — стоимость дозы оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Для лечения достаточно одной инъекции. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в России.

Все новости
Новости
Загрузить ещё
Текст
0 из 0

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: