Самые важные тексты и срочные новости от «Таких дел» в моментальных уведомлениях
Подписаться

FDA одобрило применение препарата рисдиплам для пациентов со СМА старше двух месяцев

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей старше двух месяцев. Об этом сообщает пресс-служба производителя Genentech, входит в группу компаний «Рош».

В компании отметили, что рисдиплам — первый препарат от СМА для перорального приема (сироп для ежедневного применения).    

«Признание клинической значимости препарата, его эффективности и профиля безопасности в лечении СМА у детей и взрослых таким требовательным и авторитетным регулятором, как FDA, имеет принципиальное значение для врачей и пациентов, принимающих участие в программе дорегистрационного доступа к препарату», — рассказали «Таким делам» в пресс-службе фармацевтической компании «Рош».

В компании считают, что первая регистрация препарата будет способствовать «расширению клинической практики в лечении СМА, углублению понимания заболевания и возможностей применения каждой из существующих на сегодня опций».

В мае два ребенка со спинальной мышечной атрофией получили рисдиплам в рамках программы гуманитарного, дорегистрационного доступа. Им дали препарат в московском НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко говорила, что у российских пациентов уже был опыт применения рисдиплама в ходе клинических исследований.

В январе фармкомпания «Рош» объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА первого типа. Германенко рассказывала «Таким делам», на кого ориентирована программа и как получить лекарство. В конце марта в России открылась программа дорегистрационного доступа к рисдипламу для пациентов со СМА второго типа.

В марте «Рош» подала заявку на регистрацию рисдиплама в России. Стоимость лекарства пока неизвестна, «Рош» планирует предложить цену ниже, чем у конкурентов.

В России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза», терапию им нужно продолжать всю жизнь. Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты. 

Для лечения пациентов со СМА используют еще один препарат — «Золгенсма». В конце июля первый ребенок из России выиграл лечение этим лекарством и получит лечение бесплатно. «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире. Стоимость дозы препарата оценивается в сумму от 2,1 до 2,5 миллиона долларов, для лечения достаточно одной инъекции.

В марте Минздрав сообщил о начале доклинических испытаний российского препарата для лечения СМА. Речь может идти о разработке компании «Биокад».

Все новости
Новости
Загрузить ещё
Текст
0 из 0

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: