В США проведут испытания по лечению наследственной слепоты с помощью CRISPR
В США открыли регистрацию добровольцев на испытания генной терапии для излечения амавроза Лебера. С помощью геномного редактора CRISPR врачи будут пытаться исправить мутации в клетках сетчатки, сообщает «Хайтек+».
Амавроз Лебера — самая распространенная форма наследственной слепоты, которая есть у одного человека из 80 тысяч. Это наследственное заболевание глаз, из-за которого погибают светочувствительные клетки сетчатки и пропадает зрение. Исследователи из США планируют применить для лечения амавроза Лебера генную терапию AGN-151587 на основе CRISPR.
В процессе испытания 18 взрослых добровольцев получат внутриглазную инъекцию, которая должна исправить мутации и восстановить зрение. Во время эксперимента должны определить безопасность и эффективность метода.
С помощью геномного редактора CRISPR/Cas9 международной команде ученых в 2019 году удалось уничтожить следы присутствия ВИЧ в ДНК 23 мышей. До этого ученые Высшей технологической школы Цюриха выяснили, что с помощью разделения редактора надвое удалось излечить генетическую болезнь печени у мышей.
В конце 2018 года ученый Хэ Цзянькуй объявил, что при помощи технологии CRISPR-Cas9 ему удалось отредактировать геном двух девочек-близнецов. Детям отредактировали единственный ген — CCR5, изменение которого должно снизить риск инфицирования ВИЧ. Девочки родились здоровыми и стали первыми в истории генномодифицированными людьми. Однако в Китае приостановили все исследования, связанные с редактированием ДНК эмбриона, так как это противозаконно и неэтично.
«Такие дела» попросили ученых прокомментировать несколько исследований CRISPR/Cas против генетических и вирусных заболеваний и рассказать, насколько эффективен такой подход.